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一、政策動向

●國家藥監局對2022年度疫苗生產巡查進行督導

9月28日，國家藥監局副局長黃果帶隊赴北京科興中維生物技術有限公司督導2022年度疫苗生產巡查工作，聽取國家藥監局核查中心巡查檢查組等工作情況匯報，要求相關部門有序有力做好疫苗質量監管和巡查工作。

黃果與巡查檢查組、北京市藥監局、北京科興中維生物技術有限公司開展座談交流，深入車間一線觀摩檢查過程，詳細了解2022年度疫苗生產巡查進展情況、屬地藥監部門駐廠監督情況、企業迎接世衛組織預認證現場檢查準備情況等。　　

黃果指出，黨中央、國務院高度重視疫苗監管工作，國家藥監局始終將疫苗監管作為工作的重中之重。在屬地藥監部門開展日常監督檢查的基礎上，國家藥監局每年組織精干檢查力量對全國在產疫苗生產企業進行年度全覆蓋巡查，為守牢疫苗源頭質量安全底線構筑起又一層關口、增加了另一道保險，充分體現了各級藥監部門對疫苗質量安全和人民生命健康的高度責任感。　　

黃果強調，國家藥監局相關司局、直屬單位及屬地藥監部門要加強組織領導和協同配合，進一步統籌全國檢查力量，優化檢查模式、強化檢查手段，高質高效按計劃完成年度全覆蓋疫苗生產巡查工作。一要提高政治站位，用好巡查利器切斷風險鏈條，進一步加強對企業技術指導把關，強化省級藥監部門屬地監管責任，筑牢疫苗質量安全底線。二要主動對標國際標準，堅持以查促改、以查促建，動態提高企業質量管理水平，推動檢查員能力精細化發展，提升巡查整體質量。三要堅持問題導向，總結既往問題和共性、個性風險信號，基于風險管理原則制定實施檢查方案，提高巡查檢查精準度和靶向性。四要壓實企業主體責任，持續督促指導企業落實巡查整改，實事求是分析和解決問題，堅決關閉風險隱患，確保產品質量安全。

●國家藥監局：緩繳藥品、醫療器械產品注冊費

9月29日，國家藥監局發布關于緩繳藥品、醫療器械產品注冊費的公告（2022年第81號）。

根據《關于緩繳涉及企業、個體工商戶部分行政事業性收費的公告》（財政部 國家發展改革委公告2022年第29號），現就緩繳藥品注冊費、醫療器械產品注冊費有關事項公告如下：2022年10月1日至2022年12月31日期間提交藥品、醫療器械產品注冊申請并獲受理的注冊申請人，自應繳注冊費之日起緩繳一個季度，不收滯納金。

二、藥械審批

●FDA批準“漸凍人癥”新療法

9月30日，美國FDA宣布，批準Relyvrio（苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方）上市，用于治療肌萎縮側索硬化（ALS）。

肌萎縮側索硬化癥（ALS）是一種進行性神經退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經細胞，也被稱為“漸凍人癥”。這種疾病的患者大腦和脊柱的運動神經元會不斷死亡，導致患者的肌肉無力和癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。ALS患者在確診后平均壽命只有四年。目前尚不清楚該病的確切發病機制。

Relyvrio是兩種藥物苯丁酸鈉（sodium phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）的復方制劑。它們可以改善細胞內線粒體和內質網的健康狀態，從而延緩神經細胞的死亡。臨床前試驗表明，這兩種藥物聯用的協同效應，能夠將神經細胞因為氧化應激而產生的死亡減少90%。FDA曾授予Relyvrio孤兒藥資格和優先審評資格。

●澤璟制藥向國家藥監局提交杰克替尼上市申請

9月29日，蘇州澤璟生物制藥股份有限公司發布公告稱，旗下自主研發的1類新藥鹽酸杰克替尼片已向國家藥品監督管理局（NMPA）遞交新藥上市申請（NDA），用于治療中、高危骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化（Post-PV-MF）和原發性血小板增多癥后骨髓纖維化（Post-ET-MF），這是鹽酸杰克替尼片首個遞交新藥上市申請的臨床適應證。鹽酸杰克替尼是公司自主研發的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，公司擁有該產品的自主知識產權。杰克替尼對Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對JAK2和TYK2的抑制作用最強。另外，杰克替尼還可以通過抑制激活素受體1（ACVR1）活性降低鐵調素轉錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血發生率和減少輸血依賴。

三、資本市場

●多寧生物遞交IPO招股書

9月29日，多寧生物公開招股書，擬在港交所主板上市。摩根士丹利，Merrill Lynch及華泰為聯席保薦人。

上海多寧生物科技股份有限公司成立于2005年，扎根于生命科學行業，專注于提供：1）公司客戶于開發至商業化生物制劑產品時使用、涵蓋生物工藝的所有主要步驟的生物工藝解決方案；2）用于實驗室研發的產品；3）生物工藝解決方案及實驗室研發相關服務的一站式提供商。

四、行業大事

●國家醫保局副局長陳金甫、藥監局副局長顏江瑛被免職

9月29日，人社部網站發布國務院任免國家工作人員，免去陳金甫的國家醫療保障局副局長職務；免去顏江瑛（女）的國家藥品監督管理局副局長職務。

●鹽野義新冠口服藥III期臨床試驗達到研究終點

9月28日，鹽野義（Shionogi）宣布3CL蛋白抑制劑Ensitrelvir Fumaric Acid (S-217622)在亞洲進行的II/III期臨床試驗的III期部分達到主要終點。結果表明，與安慰劑相比，ensitrelvir首次證明能夠顯著縮短奧密克戎（Omicron）五種典型癥狀的緩解時間。同時，ensitrelvir在第4天（第三次給藥后）也顯示出病毒RNA載量的顯著減少。

憑借在奧密克戎大流行階段進行的這項研究的結果，ensitrelvir成為第一個在癥狀緩解時間上與安慰劑相比具有統計學顯著效果的研究性口服抗病毒藥物。Ensitrelvir是北海道大學和鹽野義聯合開發的一款口服3CL蛋白酶抑制劑，其作用機制與輝瑞獲得批準的COVID-19藥物Paxlovid相同。SARS-COV-2具有3CL蛋白酶這種病毒增殖所必需的酶，ensitrelvir通過選擇性地抑制3CL蛋白酶，從而達到抑制SARS-COV-2增殖的效果。