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一、政策動向

●2023年甲類大型醫(yī)用設備配置許可申報工作啟動

10月7日，國家衛(wèi)生健康委辦公廳發(fā)布關于做好2023年甲類大型醫(yī)用設備配置許可申報工作的通知。

通知指出，按照《中華人民共和國行政許可法》《醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例》《大型醫(yī)用設備配置與使用管理辦法（試行）》《甲類大型醫(yī)用設備配置許可管理實施細則》《大型醫(yī)用設備配置許可管理目錄（2023年）》和《關于發(fā)布“十四五”大型醫(yī)用設備配置規(guī)劃的通知》等法律法規(guī)和文件要求，現(xiàn)就做好2023年甲類大型醫(yī)用設備配置許可申報工作通知如下：

一、申報時間

2023年10月7日—12月5日。

二、申報途徑

在線申請。

三、有關要求

（一）有申報甲類大型醫(yī)用設備需求且符合配置條件的醫(yī)療機構，需在規(guī)定時間內申報。

（二）請申請單位按照《甲類大型醫(yī)用設備配置審批服務指南》《甲類大型醫(yī)用設備配置許可申報須知》和《甲類大型醫(yī)用設備配置許可評審標準》要求提交申請材料。

●國家醫(yī)保局擬加強定點醫(yī)藥機構相關人員醫(yī)保支付資格管理

10月8日，國家醫(yī)保局發(fā)布《關于加強定點醫(yī)藥機構相關人員醫(yī)保支付資格管理的指導意見（征求意見稿）》公開征求意見的公告。意見反饋截止時間為2023年10月17日17:00。

征求意見稿明確，管理對象為定點醫(yī)藥機構涉及醫(yī)療保障基金使用的相關人員，主要包括兩類：一是定點醫(yī)療機構為參保人提供醫(yī)藥服務的醫(yī)療類、藥學類、護理類、技術類等衛(wèi)生專業(yè)技術人員；二是定點零售藥店為參保人提供使用基金結算的醫(yī)藥服務的藥師（含執(zhí)業(yè)藥師、中藥師）。相關人員按照其注冊執(zhí)業(yè)的定點醫(yī)藥機構與醫(yī)療保障經(jīng)辦機構簽訂的服務協(xié)議，即獲得醫(yī)保支付資格，為參保人提供醫(yī)藥服務，并納入醫(yī)保監(jiān)管范圍。相關人員應當按照醫(yī)療保障服務協(xié)議（以下簡稱“服務協(xié)議”）約定，作出并履行服務承諾。服務承諾應包括遵守法律法規(guī)和服務協(xié)議使用醫(yī)保基金，為參保人提供合理必要的醫(yī)藥服務，提高服務質量。安全、高效、合理使用醫(yī)保基金，嚴守誠信原則，不參與欺詐騙保，依據(jù)規(guī)范行醫(yī)，不實施過度診療等內容。

醫(yī)療保障經(jīng)辦機構對相關人員違反服務協(xié)議、違背服務承諾的行為，可參照記分標準對相關責任人員記分，及時將記分情況通報相關責任人員所在定點醫(yī)藥機構（含多點執(zhí)業(yè)的定點醫(yī)藥機構）。當年度內記分累計達到一定分值后，按照服務協(xié)議約定，中止或終止相關責任人員支付資格和醫(yī)保費用結算。定點醫(yī)藥機構應當及時對已記分的相關責任人員開展談話、提醒，組織開展政策法規(guī)和醫(yī)保知識學習。　　

二、藥械審批

●兆科眼科主動撤回一款新藥上市申請

近日，兆科眼科發(fā)布公告披露，公司主動撤回了用于干眼癥治療的環(huán)孢素A眼凝膠的藥品注冊申請（NDA）。

對于撤回原因，兆科眼科方面表示，就本項申請的最新進展，經(jīng)過與監(jiān)管機構的多輪溝通，公司認為需花費更多時間以充分回答國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）提出的額外問題，預期將超過補充資料法定提交的時限。因此，在咨詢CDE后，公司主動撤回這一申請，并計劃于申報資料補充更新完成后重新遞交藥品的注冊申請。

公告顯示，2022年6月，兆科眼科的環(huán)孢素A眼凝膠新藥申請就已獲得CDE受理，并于今年1月通過了國家藥監(jiān)局的藥品注冊及臨床試驗現(xiàn)場核查，以及廣東省藥監(jiān)局的生產質量管制規(guī)范（GMP）審查。

●賽諾菲治療龐貝病新藥在華獲批

10月7日，賽諾菲宣布，其注射用艾夫糖苷酶α（商品名：耐而贊）獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于龐貝病（酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏癥）患者的長期酶替代治療。

龐貝病是一種常染色體隱性遺傳病，也是患者人數(shù)極少的超罕見病。患者由于體內編碼酸性α-葡糖苷酶(GAA)的基因變異，導致溶酶體內GAA酶活性缺乏或顯著降低，糖原不能被降解而貯積在骨骼肌、心肌和平滑肌等細胞的溶酶體內，導致溶酶體腫脹、細胞破壞、臟器功能損傷等不良影響，進而引起一系列臨床表現(xiàn)。根據(jù)發(fā)病年齡、受累器官和疾病進展速度，龐貝病分為龐貝病分為嬰兒型龐貝病（IOPD）和晚發(fā)型龐貝病（LOPD），2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》將龐貝病列入其中。

艾夫糖苷酶α是第二代酶替代療法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受體，從而改善GAA向肌肉細胞的遞送，使得多余的糖原得以分解，減少對患者肌肉細胞的損傷。2021年8月，該產品獲FDA批準上市，用于治療1歲及以上患者治療晚發(fā)型龐貝氏癥。

●國家藥監(jiān)局：已批準100余個細胞和基因治療產品開展臨床試驗

10月7日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布《關于政協(xié)第十四屆全國委員會第一次會議第02469號（醫(yī)療衛(wèi)生類215號）提案答復的函》。國家藥監(jiān)局披露，自2019年開始，國家藥監(jiān)局持續(xù)開展包括腫瘤主動免疫治療產品在內的生物醫(yī)藥新技術產品的監(jiān)管科學和評價體系研究。截至目前，國家藥監(jiān)局已批準100余個細胞和基因治療產品開展臨床試驗，其中包括多種技術路線的個體化腫瘤主動免疫治療產品。

三、資本市場

●荃信生物再次赴港遞交IPO申請

近日，港交所官網(wǎng)顯示，荃信生物遞交港交所上市申請，中金公司為保薦人。今年3月份，該公司也曾向港交所主板遞交過上市申請。

招股書顯示，荃信生物創(chuàng)辦于2015年，是一家完全專注于針對自身免疫及過敏性疾病生物療法的臨床階段生物科技公司。

荃信生物擁有兩個核心產品QX002N和QX005N，均是自行開發(fā)。QX002N是一種處于III期臨床試驗的IL-17A抑制劑，治療強直性脊柱炎(AS)療效良好。QX005N則是一種阻斷IL-4Rα的單克隆抗體(mAb)，而IL-4Rα是一種針對廣泛適應癥進行研究的經(jīng)驗證靶點。

除核心產品外，荃信生物還有其他七種管線候選藥物，其中四種處于臨床階段。目前，荃信生物的產品管線涵蓋了在中國自身免疫和過敏性疾病有明顯醫(yī)療需求的四個主要領域，即皮膚、風濕、呼吸道及消化道疾病。

●協(xié)和麒麟收購美股上市生物制藥公司

10月5日，日本制藥公司協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin）宣布將以16美元/ADS現(xiàn)金外加1美元/ADS的或有價值權（如果滿足相應的條件）收購納斯達克上市公司Orchard Therapeutics，收購的總金額達到4.776億美元。

官網(wǎng)信息顯示，協(xié)和麒麟成立于2008年10月，是一家致力于醫(yī)藥領域，通過高新技術和獨特視角開展研究，持續(xù)開發(fā)和提供高品質的醫(yī)藥產品的日本制藥企業(yè)。

Orchard Therapeutics是一家專注于基因及細胞療法開發(fā)的生物制藥公司，于2018年10月31日在美國納斯達克市場IPO上市，發(fā)行價為14美元/ADS，首發(fā)募資總額為2億美元。Orchard Therapeutics開創(chuàng)的基因治療方法利用患者自身轉基因造血干細胞（HSC）的獨特技術，通過一次給藥就有可能糾正遺傳疾病的根本原因。

四、行業(yè)大事

●恒瑞醫(yī)藥今年第3款創(chuàng)新藥實現(xiàn)海外授權

10月8日，恒瑞醫(yī)藥宣布，將公司自主研發(fā)的人表皮生長因子1/2/4（HER1 /HER2 /HER4）靶向藥物馬來酸吡咯替尼片（以下簡稱“吡咯替尼”）在印度范圍內開發(fā)及商業(yè)化的獨家權利有償許可給印度上市公司Dr. Reddy's（瑞迪博士實驗室）。

根據(jù)協(xié)議條款，恒瑞醫(yī)藥將收取300萬美元的首付款，并有權收取最多1.525億美元的銷售里程碑款。在此基礎上，恒瑞醫(yī)藥亦有權按許可產品在許可區(qū)域的年度凈銷售額計算收取達到兩位數(shù)比例的銷售提成。

Dr. Reddy's于1984年成立，是一家總部位于印度海得拉巴的全球性綜合性制藥上市公司，于紐約證券交易所（股份代碼：RDY）、印度國家證券交易所（股份代碼：DRREDDY）以及孟買證券交易所（股份代碼：500124）上市。Dr. Reddy's提供包括原料藥、仿制藥、生物類似藥、創(chuàng)新藥等一系列產品組合和多種醫(yī)藥定制服務。Dr. Reddy's產品的主要治療領域包括胃腸道疾病、心血管疾病、糖尿病、腫瘤、疼痛管理和皮膚疾病，其主要市場包括美國、印度、巴西、中國及歐洲。

吡咯替尼（商品名：艾瑞妮）是恒瑞自主研發(fā)并擁有知識產權的口服HER1、HER2、HER4酪氨酸激酶抑制劑（TKI），是中國首個自主研發(fā)的抗HER1/HER2/HER4靶向藥。

●安進宣布278億美元完成收購Horizon

10月6日，安進宣布完成對Horizon Therapeutics的并購，總交易權益價值278億美元。

該并購案耗時10個月才宣告完成，主要由于聯(lián)邦交易委員會（FTC）于2023年5月將安進告上法庭，以阻止安進收購Horizon。FTC認為，安進可能會利用其現(xiàn)有的產品組合來鞏固Horizon治療甲狀腺眼病（TED）和慢性痛風（CRG）藥物的壟斷地位。